Niemann Pick sykdom kliniske studier med en nøkkel frustrasjon ble ignorert

NIH Clinical Center er et Fellow NPC klinisk studie plassering.
Men når komplikasjoner oppstår, ble testen stoppet.
(Kilde: National Institutes of Health)

når det amerikanske National Institutes of Health (NIH) Dean Francis Collins fem år siden, foreslo opprettelsen av et nytt medisinsk senter i den transformerte NIH, han var mer enn nok utfordring.
Tidligere Merck administrerende direktør Roy Vagelos fortalt en kongresskomité, NIH brukte $ 600 millioner forsøk på å overvinne industrien kan ikke løse problemet & ndash; & mdash; ideen er som å tro at & ldquo; alver eksisterer & rdquo;.

Dermed, kort tid etter at programmet startet, Collins disipler, med ansvar for transformasjonen av det amerikanske National Science Promotion Center (NCATS) av Chris Austin vil bli møtt med et enormt press for å komme opp med vellykkede eksempler.
Foreløpig har NCATS vært noen suksess historier, slik som finnes i konvensjonelle antihistaminer som kalles chlorcyclizine vil hindre muligheten av hepatitt C-virus-infiserte celler.
I løpet av 2014 Ebola-epidemien herjer, bruk av rå makt ved hjelp av screening kjemikalier, NCATS forskere også identifisere 53 typer forbindelser for å hindre at viruset kommer inn celler.

men fant ingen Hvilke som VTS-270 så vellykket.
VTS-270 er en slags sjelden uhelbredelig arvelig sykdom & mdash; & mdash; C Niemann Pick sykdom (NPC) behandling.
Tidlig utvikling av terapigruppen ble etablert av NCATS koordinering og samarbeid for å gjennomføre, og senere overlevert til City of Gaithersburg, Maryland, et lite selskap med ansvar for Vtesse.
Nå, derimot, at suksessen historien om de første kapitlene blir omskrevet, fordi det reiser spørsmål om hvorvidt et samarbeids gruppe deltakere på sentrale problemstillinger statement gitt tilbakeslag.

Foreløpig Vtesse pågående sent stadium kliniske studier av stoffet.
Dette er en stor sukkermolekyl kalt syklodekstrin, ved spinalpunksjon sprøytes inn i ryggmargs NPC pediatriske pasienter.
Men mange hindringer på veien som fører til den aktuelle testen.
På den tiden, sammenkalt av NCATS teamet brukte i sin første forsøk er det vanligvis brukt til injeksjon av kreft i hjernen kjemoterapi Cigar Store implanterbare & ldquo; & rdquo;, akkumulator narkotika injisert direkte inn i cerebrospinalvæsken lagring ventrikkel.
I tre barn, er det to ventriklene snart bli infisert, men tester på 30 april 2013 bli suspendert.
Studien kalles sideventriklene

ICV injeksjon narkotika teste tilbake under søkelyset av grunnen er fordi en mor nylig bedt om å dukke opp i en “Farmasøytisk kjemi aktuelt tema,” tidsskriftet artikkelen for å bli endret.
Moren har to barn rammet av NPC.
Artikkelen er skrevet av de 25 forfatterne, beskrev samarbeidet mellom myndigheter, akademiske forskere og interessegrupper.
Det gjør ICV forsøk tjene som et eksempel på teamarbeid, og selv om stoffet akselerert gjennom de tidlige stadiene av utvikling og bedre sjanse for å bli kommersialisert.
I kliniske studier ble det sluttet ni dager etter at artikkelen ble sendt til “Current medisinsk kjemi tema” tidsskrifter og i to måneder etter modifisering, deretter til 2014 ble kun publisert.
Men det gjorde ikke nevne de ovennevnte testene mislykkes og gi opp på direkte hjernen administrasjon banen.

Chris Hempel har et par 12-år gamle twin jenter, men med NPC og NPC er å fremme forskning og utvikling av terapi kjendiser.
Nylig fortalte hun “Nåværende medisinsk kjemi emnet” journal redaktør Allen Reitz nevnt ovenfor uaktsomhet.
Reitz sa han forbereder seg på å utstede en korreksjon.